La FDA statunitense approva il farmaco per le malattie genetiche di Neurocrine Biosciences

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato il farmaco di Neurocrine Biosciences NBIX per il trattamento di un tipo di malattia genetica, secondo quanto riportato venerdì sul sito web dell'ente sanitario.

Il farmaco, con il nome di Crenessity, deve essere utilizzato insieme al glucocorticoide, un tipo di steroide, per controllare i livelli di androgeni negli adulti e nei pazienti pediatrici a partire dai 4 anni di età con iperplasia surrenalica congenita classica (CAH).

Un portavoce dell'azienda ha detto che il farmaco sarà disponibile in commercio tra circa una settimana.

La CAH è una rara malattia genetica che colpisce le ghiandole surrenali, che producono ormoni come il cortisolo e gli androgeni.

I pazienti affetti dalla malattia non producono abbastanza cortisolo - un ormone essenziale che regola i livelli di stress - e producono troppi androgeni, un ormone simile al testosterone.

Crenessity agisce riducendo l'eccessiva produzione di androgeni, con conseguente minore necessità di trattamento con glucocorticoidi.

L'approvazione si basa sui risultati di due studi condotti su 182 adulti e 103 bambini affetti da questa patologia.

Nel primo studio, 122 adulti hanno ricevuto Crenessity due volte al giorno, mentre 60 hanno ricevuto un placebo, per 24 settimane.

I pazienti che hanno assunto Crenessity hanno ridotto la dose giornaliera di glucocorticoidi del 27%, mantenendo sotto controllo i livelli di un ormone androgeno, chiamato androstenedione, rispetto a una riduzione del 10% nei pazienti che hanno ricevuto il placebo.

Nel secondo studio, 69 pazienti pediatrici hanno ricevuto Crenessity due volte al giorno e 34 hanno ricevuto un placebo due volte al giorno per 28 settimane. I pazienti che hanno assunto Crenessity hanno ridotto la dose giornaliera di glucocorticoidi del 18%, mantenendo i livelli ormonali sotto controllo, mentre i pazienti che hanno assunto il placebo hanno registrato un aumento della dose di glucocorticoidi di quasi il 6%.

I pazienti affetti da questa patologia di solito richiedono dosi elevate di glucocorticoidi, oltre a quelle necessarie per sostituire il cortisolo, perché aiutano anche a ridurre i livelli di androgeni in eccesso.